La thérapie génique guérit deux hommes du système immunitaire

Une multinationale équipe de chercheurs dirigée par les Allemands a signalé la première utilisation réussie de la thérapie génique pour traiter deux patients adultes atteints d’un trouble du système immunitaire qui ne pourraient pas être traités autrement.Les chercheurs ’ étude a été publiée en ligne avant la publication imprimée le 2 avril dans Nature Medicine (www.nature.com/nm, doi: 10.1038 / nm1393). Les chercheurs d’Allemagne, du Royaume-Uni, des États-Unis et de Suisse ont déclaré qu’ils étaient capables de guérir les deux hommes, âgés de 25 et 16 ans, atteints de la maladie génétique granulomateuse chronique (CGD). Les résultats de la maladie forment un gène héréditaire défectueux sur le chromosome X maternel. Il rend les patients très sensibles aux infections, parce que les phagocytes défectueux sont incapables de détruire les bactéries et les champignons nocifs. Les deux hommes ont souffert d’infections constantes et potentiellement mortelles à cause de leur maladie. Le seul traitement pour les personnes atteintes de CGD était une greffe de moelle osseuse pour remplacer les cellules sanguines défectueuses. Cependant, il n’a pas été possible de trouver des donneurs appropriés pour les deux hommes. Ils ont été traités il y a deux ans à l’hôpital universitaire de Francfort par des transfusions de cellules souches génétiquement modifiées portant le gène effectif. Dans les 50 jours suivant la transfusion, les hommes ont été guéris des infections chroniques du foie et des poumons dont ils souffraient. Ils avaient également pris du poids et étaient en mesure d’arrêter le traitement antibiotique. Aucun effet indésirable du traitement n’a été signalé. Les hommes ont été traités à la Georg Speyer Haus, un institut de recherche biomédicale à Francfort. Là, les chercheurs avaient préparé un rétrovirus génétiquement modifié portant le gène manquant, qui a été transféré avec succès dans des cellules de moelle osseuse. “ Ceci est une étude historique pour le trouble granulomateux chronique et le potentiel de la thérapie génique. Ce sont des résultats très positifs, mais il reste beaucoup de travail à faire pour que cette technologie soit accessible à tous les patients atteints de DMC, ” a déclaré le chercheur principal, Manuel Grez de la Georg Speyer Haus. Les résultats pourraient également conduire à des traitements similaires pour d’autres troubles héréditaires. Cependant, des inquiétudes demeurent qu’un tel traitement pourrait avoir des effets négatifs à long terme, car les cellules souches génétiquement modifiées pourraient induire une leucémie. “ Chaque thérapie génique avec des cellules souches comporte un certain risque de leucémie, ” a déclaré Christof von Kalle, du Centre national des maladies tumorales à Heidelberg. L’utilisation de la thérapie génique a été réduite ces dernières années après que trois enfants français eurent développé une leucémie en 2002 après un traitement pour un trouble d’immunodéficience sévère (SCID-X1). Un des enfants est mort. Les enfants étaient parmi les 28 enfants qui ont été traités avec la thérapie génique à ce jour en France et au Royaume-Uni. Après les incidents, tous les essais de thérapie génique ont été arrêtés en Allemagne sauf si les patients étaient gravement malades et n’avaient aucune autre option de traitement et étaient pleinement informés.